Para peneliti di MIT telah mengembangkan nanopartikel lipid yang sangat efisien dalam memberikan terapi mRNA ke sel paru-paru. Memasukkan agen terapeutik ke dalam paru-paru dapat menjadi tantangan, tetapi ada berbagai tantangan medis yang dapat diatasi dengan menargetkan sel paru-paru secara efisien dengan teknologi nanopartikel. Partikel terbaru ini sangat efisien dalam mengirimkan mRNA yang kemudian dapat menyandikan protein yang berguna secara terapeutik di paru-paru. Sejauh ini, para peneliti telah menunjukkan bahwa partikel dapat mengirimkan mRNA yang mengkode sistem pengeditan gen CRISPR/Cas, menunjukkan bahwa metode baru mungkin berguna dalam mengobati penyakit genetik yang memengaruhi paru-paru, seperti cystic fibrosis.
Merancang nanopartikel yang dapat merawat paru-paru merupakan tantangan. Biasanya, partikel harus direkayasa agar dapat dihirup, dan kemudian, setelah mencapai sel target, mereka harus berhasil mengirimkan muatannya ke bagian dalam sel. Meskipun sulit untuk mencapai semua parameter ini, melakukannya dengan sukses dapat membuka pengobatan baru untuk penyakit paru, seperti cystic fibrosis.
Teknologi mRNA telah menunjukkan kegunaannya dalam vaksin COVID-19, sehingga para peneliti MIT ini telah mengemas teknologi ini menjadi partikel nano jenis baru yang dapat menargetkan penyakit paru. “Ini adalah demonstrasi pertama pengiriman RNA yang sangat efisien ke paru-paru pada tikus,” kata Daniel Anderson, seorang peneliti yang terlibat dalam penelitian tersebut. “Kami berharap dapat digunakan untuk mengobati atau memperbaiki berbagai penyakit genetik, termasuk cystic fibrosis.”
Sementara mRNA itu sendiri dapat melakukan beberapa cara untuk memperbaiki masalah yang disebabkan oleh gen yang tidak berfungsi dengan memproduksi protein yang hilang, misalnya, sistem pengeditan gen CRISPR / Cas dapat memotong gen yang salah sama sekali, dan menggantinya dengan salinan fungsional dari gen tersebut. . Para peneliti ini dengan licik mengeksploitasi ini, dengan memasukkan mRNA dalam partikel mereka yang mengkodekan protein CRISPR/Cas, memungkinkan sel paru-paru membuat mesin yang diperlukan untuk mengedit materi genetik mereka sendiri.
Lipid yang menyusun nanopartikel mengandung kelompok kepala positif dan ekor lipid negatif. Kepala positif membantu mengikat mRNA bermuatan negatif dan membiarkannya keluar dari partikel nano begitu berada di dalam sel, sedangkan ekor negatif memungkinkan partikel melewati membran sel. Dalam pengujian dengan tikus, para peneliti melaporkan bahwa sekitar 40% sel paru berhasil diobati dengan satu dosis partikel, yang meningkat menjadi 60% setelah tiga dosis. Para peneliti berharap pengiriman yang sangat efisien ini akan membuat perbedaan positif bagi pasien jika terapi berhasil sampai ke klinik.
Belajar di jurnal Bioteknologi Alam: Desain kombinatorial nanopartikel untuk pengiriman mRNA paru dan pengeditan genom
Melalui: MIT
Gambar: iStock, diedit oleh MIT News